Le malattie della povertà e l’insidiosa logica del profitto

Un nuovissimo farmaco contro la tubercolosi resistente è stato approvato dalla Food and Drug Administration americana il 14 agosto, ed è una notizia strepitosa. Il farmaco si chiama «Pretomanid», ed entra a far parte di un regime terapeutico innovativo, più breve e più efficace, capace di debellare i ceppi virali più ostinati della tubercolosi (Tb), ancora oggi la malattia infettiva che uccide il più alto numero di persone al mondo. Pretomanid è il terzo farmaco contro la tubercolosi a essere approvato in oltre mezzo secolo (le altre sono la bedaquilina e il delamanid), il primo a essere sviluppato come parte di un regime di trattamento pronto all’uso. Sì, avete letto bene, in oltre mezzo secolo. Una circostanza che si commenta da sola, se si pensa all’impatto globale della tubercolosi, e che rimanda alle molteplici storture esistenti nel campo della innovazione farmaceutica. Costruita per premiare la ricerca perlopiù in aree che garantiscono il massimo ritorno sull’investimento e il massimo esercizio di arbitrio delle case farmaceutiche nella definizione del prezzo dei medicinali.

LA TUBERCOLOSI è per definizione una patologia associata all’esclusione sociale e alla povertà, poco foriera di profitto. E infatti Pretomanid è il frutto della ricerca medica di Tb Alliance, una delle numerose partnership pubblico-private create negli ultimi venti anni con i soldi della Fondazione Gates e di alcuni governi (Australia, Germania, Gran Bretagna, Olanda, Irlanda, Indonesia, Ue e Usa) e centri pubblici di ricerca (Uk Medical Research Council e National Institute of Allergy and Infectious Diseases olandese, ad esempio) con l’obiettivo di superare gli ostacoli all’attuale sistema di ricerca e sviluppo, per scoprire nuove terapie contro questi virus micidiali. Ci sono voluti quasi due decenni di ricerca e 19 studi clinici in 14 paesi, per arrivare a questo traguardo. Pretomanid è un farmaco salvavita, e ha tutte le potenzialità di cambiare le sorti dei pazienti affetti da tubercolosi multi-resistente ai farmaci. La tubercolosi, in tutte le sue forme, è una malattia molto impegnativa sotto il profilo della cura, perché richiede una combinazione di più farmaci.
Le forme più reattive ai farmaci impongono comunque sei mesi di trattamento a base di quattro medicinali. Le forme virali che non rispondono ai farmaci, o che non ne tollerano la combinazione, sono molto più ardue e lunghe da curare, quando ci si riesce. Ci vogliono nella maggior parte dei casi combinazioni di almeno otto antibiotici, con iniezioni quotidiane, per almeno 18 mesi: la chance di successo di cura oscilla fra il 34% e il 55%, a seconda del livello di estensione o gravità della resistenza.

Il regime combinato di tre farmaci pronto per l’uso si chiama Bpal (bedaquilina + pretomanid + linezolid ad alte dosi) ed è stato approvato per pazienti adulti con tubercolosi a resistenza estesa ai farmaci intolleranti al trattamento, o per le forme di Tb polmonare multi-resistenti che non rispondono ai farmaci. Per questi casi, finora, i pazienti subivano il destino di una cura e di una prognosi assai scarse. Oggi, dice Francesca Cornadie, la principale investigatrice dello studio clinico che si è svolto in Sudafrica, «questo nuovo regime promette speranza a 9 pazienti su 10, di ottenere in soli sei mesi di cura per bocca la guarigione dalla malattia». Ma questo traguardo non significa nulla, se il farmaco e la terapia completa non saranno registrati nei paesi che convivono con la tubercolosi, soprattutto quella resistente, e resi anche finanziariamente accessibili ai pazienti che ne hanno urgente bisogno.

QUI STA LA PIETRA d’inciampo, che attenua ogni euforia per la decisiva scoperta. Un farmaco nuovo serve a poco, se il suo costo non è alla portata di chi ne ha bisogno. E siccome Pretomanid nasce da un’entità che si dichiara no-profit, ed è la prima volta che questo succede, vedremo quali scenari di trasparenza sul prezzo e sulle dinamiche di accesso verranno a determinarsi, e che cosa faranno istituzioni come l’Oms per assicurare che il farmaco sia reso fruibile quanto prima, sia con la sua prequalificazione internazionale, sia con l’azione politica su Tb Alliance.
Qualche preoccupazione trapela. Scrive Medici Senza Frontiere che nell’aprile di quest’anno, Tb Alliance ha assegnato la prima licenza alla azienda statunitense Mylan per fabbricare, registrare e distribuire il Pretomanid. «A oggi, Tb Alliance e Mylan non hanno reso pubblico il prezzo del Pretomanid. Si stima che le versioni generiche del farmaco potrebbero essere prodotte e vendute a un costo che si aggira tra 0,36 e 1,14 dollari al giorno». Considerando il prezzo più basso a livello globale degli altri due farmaci che compongono la terapia (intorno a 3 dollari al giorno), un ciclo di sei mesi potrebbe costare 548 dollari a persona, cui si deve aggiungere però il costo del pretomanid. Msf chiede che il ciclo di trattamento completo per la tubercolosi resistente non superi i 500 dollari a persona (per questo sta negoziando l’abbassamento del costo degli altri due farmaci con le aziende produttrici). E chiede anche, insieme a un ampio network di associazioni della società civile, trasparenza sugli accordi stipulati con la azienda farmaceutica Mylan, che metterà sul mercato in farmaco in Usa all’inizio del 2020.

ALLA FINE DEL 2016, l’Oms riportava 490mila casi di tubercolosi multiresistente, in 123 stati membri. Sappiamo che si tratta di stime molto conservative, perché quasi mai i fragili sistemi sanitari dei paesi coinvolti hanno dati accurati e aggiornati sulla prevalenza della malattia. In ogni caso, stiamo parlando di un numero consistente di persone e di forme virali durissime da sconfiggere, in uno scenario globale di resistenza agli antibiotici da far tremare le vene ai polsi.
Non c’è tempo da perdere, e non possiamo aspettare solo le dinamiche della concorrenza, sempre faticose in ambito farmaceutico, per far calare il prezzo. Questa ricerca ha già avuto un notevole finanziamento pubblico, oltre a quello della filantropia. La logica del profitto non si attaglia alle malattie della povertà.